Distrofia de Duchenne: cresce o número de vaquinhas para financiar tratamento

Em um ano, 960 vaquinhas foram criadas para custear o tratamento da distrofia de Duchenne em nossa plataforma. Se compararmos o primeiro semestre do ano passado com 2025, temos um aumento de 100% na abertura de campanhas para esse fim.  Impressionante, não? A maioria dessas vaquinhas possui o objetivo de custear o medicamento Elevidys.

Recentemente, o SUS, seguindo determinação do STF, aplicou a medicação em duas crianças que receberam as infusões no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).

O Elevidys foi aprovado pela Anvisa, porém ainda é um processo burocrático para conseguir a sua compra e a sua liberação junto ao Ministério da Saúde.

Por isso, muitas famílias acabam optando por criar uma vaquinha para custear o tratamento. 

Mas, afinal, você sabe o que é síndrome de Duchenne e o porquê da sua ajuda ser tão importante?

O que é Distrofia de Duchenne?

Síndrome de Duchenne é uma doença causada por mutações no gene que codifica a distrofina, proteína essencial para a estabilidade e funções das células musculares. Esse gene está localizado no cromossomo X, um dos dois cromossomos sexuais.

Por conta dos meninos possuírem apenas um cromossomo X, a doença é mais comum neles, pois uma única mutação nesse cromossomo é suficiente para causar a distrofia muscular de Duchenne.

Síndrome de Duchenne: principais sintomas

• Quedas frequentes;
• Dificuldade para se levantar ou correr;
• Andar oscilante;
• Panturrilhas grandes; 
• Dificuldades de aprendizagem;
• Aumento do coração;
• Problemas respiratórios; 
• Escoliose;
• Contração das articulações.

Tratamento Síndrome de Duchenne

O tratamento para a distrofia de Duchenne pode incluir terapia genética ou medicamentos. Uma das medicações disponíveis é o Elevydis, que pode ser aplicado em uma única dose. No entanto, o seu custo é de R$16 milhões.

O que é o Elevidys?

O Elevidys é uma terapia gênica, que tem como objetivo atacar a distrofia de Duchenne em sua origem. Por meio de um vetor viral, o remédio entrega uma cópia funcional do gene que produz a distrofina na célula, compensando o gene defeituoso. O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e, consequentemente, a função muscular.

O fármaco, criado pela Sarepta Therapeutics, é administrado em uma única dose intravenosa, com uma quantidade ajustada conforme o peso da criança. No Brasil, o registro expedido pela Anvisa é válido por cinco anos.

Os 6 maiores casos de vaquinhas para Distrofia de Duchenne

Duchenne não possui cura, mas o tratamento adequado pode ajudar a dar uma melhor qualidade de vida ao paciente. Por isso, a sua colaboração é tão importante. Conheça 6 vaquinhas abertas para tratar a síndrome.

1) Juntos com Lorenzo

Lorenzo, de 10 anos, luta contra a Distrofia Muscular de Duchenne. A vaquinha, criada em 05/07/2024, é para ajudar a custear consultas, terapias e, principalmente, buscar acesso à chance de interromper a progressão da doença.

Conheça a campanha Juntos com Lorenzo!

2) Salve os irmãos Mielke

Felipe e Igor, irmãos de 16 e 8 anos, enfrentam a Distrofia Muscular de Duchenne. A vaquinha, criada em 03/02/2025, é para arrecadar o valor necessário para dar a eles a chance de viver com dignidade e esperança.

Conheça a vaquinha Salve os irmão Mielke!

3) Ajude o Caetano e o Joaquim

Caetano (17) e Joaquim (4) têm Distrofia Muscular de Duchenne. Enquanto pode ser tratado com o Elevidys, Caetano precisa urgentemente do Givinostat para frear a progressão da doença. A campanha foi criada em 20/07/2024.  

Conheça a história do Caetano e do Joaquim!

4) Arthur na luta contra Duchenne

Arthur, de 7 anos, foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne. A vaquinha, criada em 29/01/2025, é como uma corrida contra o tempo para garantir que ele tenha a chance de viver com saúde e qualidade de vida.

Conheça a campanha Arthur na luta contra Duchenne!

5) Tratamento para Benício

Benício, de 10 anos, tem Síndrome de Duchenne. A campanha, criada em 12/12/2024, é para dar a ele a chance de receber o tratamento o quanto antes. 

Conheça a vaquinha Tratamento para Benício!

6) Matteo e Paulo x Duchenne

Paulo e Matteo, de 6 e 4 anos, possuem Distrofia de Duchenne. A vaquinha, aberta em  02/10/2024, é para arrecadar fundos e dar a eles a chance de um futuro com saúde, movimento e sonhos realizados. 

Conheça a história do Matteo e do Paulo para vencer a distrofia de Duchenne!

Abra sua vaquinha de saúde

Não precisa ser Distrofia de Duchenne. Você conhece ou está passando por algum problema de saúde e não tem condições de arcar com o tratamento? Ele não precisa ser infantil, mas de qualquer natureza.

Abra uma vaquinha! As campanhas virtuais mobilizam comunidades inteiras em benefício de uma causa urgente e solidária. Mobilize sua rede de apoio e comece a arrecadar doações hoje mesmo. Existe um mundo de gente capaz de ajudar a transformar vidas!