Salve o Gabriel - Medicamento Elevidys (Distrofia muscular de Duchenne)

O Gabriel tem 6 anos e 10 meses, e foi diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne. “A DMD é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos, com uma incidência de aproximadamente 1 em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino. A doença é causada por um defeito no gene que codifica a proteína distrofina, essencial para a função muscular adequada. A falta de distrofina leva à fraqueza muscular progressiva, que começa nos membros inferiores e gradualmente se espalha para outras partes do corpo. Com o tempo, a DMD pode causar problemas cardíacos e respiratórios, além de limitar a mobilidade e a independência do paciente.”No caso do Gabriel, não foi hereditário, ocorreu o que chamam de “mutação nova”. A esperança reside em um novo medicamento chamado Elevidys, uma terapia genética de dose única aprovada pela FDA em junho de 2023.Precisamos de R$ 17.000.000,00 para o medicamento Elevidys. Contamos com sua colaboração 🙏🏻