Ajuda para Pesquisa/Tratamento da GAN (Giant Axonal Neuropathy).

Recentemente fui diagnosticado com GAN (Giant Axonal Neuropathy), uma doença neurodegenerativa extremamente rara, que já foi identificada em menos de 100 casos na HISTÓRIA DA MEDICINA, desses casos mais de 90% em crianças (que apresentaram a forma mais severa), sendo diagnosticada EM MENOS DE 10 ADULTOS EM TODO O PLANETA. Ela compromete os nervos periféricos e centrais, levando à perda progressiva de mobilidade e da sensibilidade, fraqueza muscular, ataxia, e, infelizmente, à morte precoce. 

Para maiores informações sobre a GAN acesse os links abaixo:

https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6500/giant-axonal-neuropathy-1

https://medlineplus.gov/genetics/condition/giant-axonal-neuropathy/

A única pesquisa ativa no mundo está sendo conduzida no NIH (National Institutes of Health), em Washington, EUA. Recentemente, um estudo com terapia gênica experimental (scAAV9/JeT-GAN) mostrou resultados promissores com melhora na sensibilidade nervosa e estabilização motora.

Para maiores informações sobre a pesquisa sobre o tratamento da GAN acesse o link abaixo:

https://www.nih.gov/news-events/news-releases/experimental-gene-therapy-giant-axonal-neuropathy-shows-promise-nih-clinical-trial

https://clinicaltrials.gov/study/NCT02362438

Infelizmente, o governo Trump cortou verbas essenciais para pesquisas científicas, incluindo as do NIH. Desde outubro de 2025, os EUA enfrentam um shutdown federal, que suspendeu bolsas, ensaios clínicos e revisões científicas. Isso ameaça diretamente a continuidade da pesquisa sobre GAN. Sem apoio financeiro, famílias afetadas pela GAN não conseguem arcar com os custos de deslocamento, hospedagem e acompanhamento médico em Washington. Além disso, pesquisadores estão sem recursos para manter os estudos ativos.

Para maiores informações sobre os impactos dos cortes do governo Trump acesse o link abaixo:

https://www.the-scientist.com/the-us-government-shutdown-will-affect-more-than-just-research-funding-73701

O objetivo desta campanha é arrecadar fundos para arcar com os custos de deslocamento, hospedagem e acompanhamento médico em Washington. Além disso apoio financeiro para manter os estudos ativos, para isso parte do valor arrecadado será administrado pela Hannah’s Hope Fund (HHF) (https://hannahshopefund.org/).