Julia Silva Queiroz

ESTE TEXTO FOI ATUALIZADO EM 12  DE AGOSTO DE 2020 PARA INCLUSÃO E EXCLUSÃO DE INFORMAÇÕES MÉDICAS, EM VIRTUDE DE ALTERAÇÕES NO QUADRO  CLÍNICO DA CRIANÇA E DE DADOS OBTIDOS APÓS  PESQUISAS E CONSULTAS COM PROFISSIONAIS ESPECIALIZADOS NA PATOLOGIA

ESTE TEXTO FOI NOVAMENTE ATUALIZADO EM 19 DE AGOSTO DE 2020 PARA INCLUSÃO DA INFORMAÇÃO SOBRE A APROVAÇÃO DO ZOLGENSMA PELA ANVISA

ESTE TEXTO FOI NOVAMENTE ATUALIZADO EM 11 DE SETEMBRO DE 2020 PARA INCLUSÃO DA INFORMAÇÃO SOBRE A APLICAÇÃO DA 4ª DOSE DO SPINRAZA

ESTE TEXTO FOI NOVAMENTE ATUALIZADO EM 13 DE ABRIL DE 2021 PARA REDUÇÃO DO VALOR DA META (EM FUNÇÃO DE REDUÇÃO DO VALOR DO REMÉDIO EM AÇÃO JUDICIAL); INCLUSÃO DE TRATAMENTO PÓS-MEDICAMENTO; ATUALIZAÇÃO DO NÚMERO DE APLICAÇÕES DO MEDICAMENTO SPINRAZA; E ATUALIZAÇÃO DE INFORMAÇÕES SOBRE A BULA DO ZOLGENSMA

EM BUSCA DO MEDICAMENTO  ZOLGENSMA  E TRATAMENTO

Oi, pessoal!

Meu nome é Julia Silva Queiroz , tenho 1 ano e 8 meses e fui diagnosticada com  Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 – o mais grave deles.

Aos seis meses,  eu ainda tinha todos os movimentos. Pouco tempo depois,  mamãe percebeu que algo errado começou a acontecer  comigo: fui ficando molinha e já não conseguia mais mexer  tanto o pescoço.

Fizemos muitos exames,  de todos os tipos,  mas foi um teste genético, pedido por nosso pediatra, que confirmou a doença.

🔴 O QUE É AME TIPO 1 ?

Atrofia Muscular Espinhal é uma doença neuromuscular grave acusada por um defeito genético  no gene  SMN1 . Ela provoca a perda dos neurônios motores, o que  resulta em fraqueza muscular progressiva. Com isso,  vou perdendo o controle e a força muscular,  até que não consiga mais engolir, me  senta r e até mesmo respirar.

Infelizmente, já sofro com alguns desses problemas. 

Uso um sugador, porque tenho dificuldade para engolir a saliva. Em julho de 2020, precisei fazer uma gastrostomia para poder me alimentar melhor. A gastrostomia é um procedimento cirúrgico que introduz um tubo no meu estômago, algo que se tornou necessário justamente em virtude da dificuldade de me alimentar pela boca e engolir os alimentos.

Outro aparelho que já faz parte do meu dia a dia  é um ventilador mecânico, que me ajuda a respirar.  Fico com ele de 6 a 8 horas por dia, mais para dormir.

É triste ter que admitir isso, mas a verdade é que a AME Tipo 1  pode não me deixar viver.

🔴 O TRATAMENTO

Mamãe e papai conversaram com vários médicos sobre a minha doença. Fui examinada e avaliada por muita gente boazinha e competente. 

Todas essas pessoas explicaram que, hoje, existem no mundo  apenas três remédios  que combatem a AME Tipo 1. No Brasil, apenas um estava aprovado pela Anvisa  até o início de agosto de 2020. Ele se chama Spinraza (Nusinersen) e é fabricado pelo laboratório Biogen.

O Spinraza reduz a perda da células nervosas e motoras, melhorando minha força e meu tônus muscular; ele estaciona a doença,  mas não a cura.

Felizmente, já tomei cinco doses dessa medicação pelo SUS; ao longo de 2021, ainda devo tomar outras.

A aplicação incomoda um pouco, porque ela é feita na minha coluna. Às vezes eu choro, mas mamãe me acalma. 

O importante é que o Spinraza parece que já está  me proporcionando alguns ganhos.

Essas pequenas conquistas, dizem os médicos, podem ser efeitos da combinação entre o Spinraza e todas as terapias que estou fazendo  com tias muito legais - fisioterapeutas motora e respiratória, fonoaudióloga e terapeuta ocupacional.

Acontece que os médicos também falam que eu precisarei tomar o Spinraza pelo resto da vida. Ouvi dizer que, por ano, isso custaria cerca de R$ 1 milhão. Ainda sou bebê, mas já sei que não temos esse dinheiro.

🔴 OUTROS REMÉDIOS  

Mamãe e papai, então, resolveram buscar informações sobre os outros dois remédios que tratam da AME Tipo 1.

Há um, chamado Risdiplam (laboratório Roche), que funciona exatamente como o Spinraza, segundo os médicos nos explicaram; a única diferença é que ele não é injetável. O Risdiplam ainda não está disponível no Brasil.

Já o outro remédio que trata minha doença parece ser "revolucionário",  conforme comentam alguns  profissionais de saúde e  outras famílias que também o buscam. Ele se chama  Zolgensma, é fabricado pelo  laboratório Novartis  e foi liberado pela Anvisa no Brasil no dia 17 de agosto de 2020.

🔴 A ESPERANÇA ZOLGENSMA  

E por que o Zolgensma é "revolucionário"? Porque, diferentemente do  Spinraza e do Risdiplam, ele é uma terapia gênica (ou genética)  – ou seja, ele troca o gene defeituoso que causa a AME Tipo 1 por um gene sadio. Na teoria, ele cura o problema genético.

Mas, aqui, é importante deixar claro que a cura do problema genético não significa a cura dos problemas já causados pela doença. Na prática, o que os médicos explicam é o seguinte: não existem estudos científicos que comprovem que o Zolgensma recupera funções perdidas.

Além disso, os médicos também comentam que os resultados e possíveis efeitos colaterais desse remédio variam de criança para criança.

Isso significa duas coisas: a primeira é que, no meu caso, o Zolgensma é uma esperança, e não uma promessa ou certeza de melhoras significativas. Mas, ora, que mamãe e papai não se agarram a todas as esperanças pra ajudar um filho e uma filha, né?

A segunda coisa é que ninguém sabe dizer ao certo o que pode acontecer comigo se eu conseguir tomar esse remédio. 

Quer saber? Não tem problema! Eu, mamãe e papai queremos tentar mesmo assim. Afinal, se você estivesse em nosso lugar, será que não faria o mesmo?

🔴 O TAMANHO DO PROBLEMA

Bom, sei que já falei bastante. Mas ainda preciso passar duas informações muito importantes para você, que chegou até aqui. Por favor, leia  com muita atenção!

1. O Zolgensma só pode ser tomado por crianças de até 2 anos ou 23 quilos. Especialistas em AME e estudos científicos mostram que não é seguro dá-lo para crianças que já tenham passado  dessa idade ou peso, explicam os médicos. Portanto, considerando-se apenas minha idade, tenho pouco tempo para conseguir esse remédio; e

2. Uma única dose do Zolgensma custa mais ou menos US$ 2,1 milhões. Embora a conversão direta em Reais supere R$ 12 milhões em valores de abril de 2021, o remédio está sendo importado para o Brasil por cerca de R$ 9 milhões. As pessoas dizem que este é o medicamento mais caro do mundo. E eu acredito!

Ah, e por falar em dose, dizem que uma única dose do  Zolgensma é suficiente para as crianças apresentarem melhoras significativas.  Assim, eu tomaria esse remédio apenas uma vez na vida. 

Quanta incerteza, né ? Mas eu entendo. Mesmo. E espero que você também tenha entendido.

🔴 MEU PEDIDO

Não sei se vou melhorar com o Spinraza, se vou conseguir tomar o  Zolgensma ou mesmo se vou conseguir passar por tudo isso. Quem sabe é só o Papai do Céu, e nós acreditamos muito Nele!

O que eu sei é que tenho muita vontade de viver, e por isso gostaria de contar com você e com sua  caridade. Quem sabe a gente não consegue esses milagres, né?

Se você puder colaborar com esta campanha, com qualquer quantia, eu e minha família vamos guardar você pra sempre nos nossos corações. Mas, se não puder, não tem problema. Só peça ao Papai do Céu para que a gente possa conseguir o Zolgensma de alguma maneira.

Sei que Papai do Céu vai te ouvir e vai ajudar a gente. E nós vamos te guardar no coração do mesmo jeito!

🔴 E SE NÃO DER CERTO?

Antes de encerrar, mamãe e papai pedem para eu dizer que se não conseguirmos arrecadar os R$ 9,2 milhões para Zolgensma mais tratamento pós-aplicação até 31 de julho de 2021, alguns dias depois de eu ter completado 2 aninhos, ou mesmo se até lá, por qualquer motivo, eu não puder ou não precisar mais tomar o Zolgensma, 50% do dinheiro que recebemos aqui no Vakinha e nas minhas contas bancárias será doado para o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal (INAME), e os outros 50%, para o HA – Hospital de Amor, o antigo Hospital de Câncer de Barretos, no interior de São Paulo, tá?

Um beijo carinhoso,

Julinha