Cura ATP6 - Síndrome de Leigh
O que é a Síndrome de Leigh?
A síndrome de Leigh, resultante de uma mutação no gene MT-ATP6, é uma doença neurodegenerativa grave que normalmente se apresenta durante a primeira infância e oferece um prognóstico particularmente sombrio. A condição é caracterizada por uma perda progressiva das habilidades mentais e de movimento (regressão psicomotora) que eventualmente leva a complicações visuais, renais, cardíacas e respiratórias, geralmente resultando em morte em poucos anos.
A busca por uma cura
Em março de 2021, nós, as famílias de crianças com essa síndrome causada por uma mutação mitocondrial no gene ATP6, conhecemos os incríveis cientistas do Centro Médico do Sudoeste da Universidade do Texas - equipe do Dr. Steven Gray. Eles nos apresentaram seu conceito científico para desenvolver uma cura para nossos filhos!
Algo que quase evaporou de nossos sonhos!
O orçamento estimado do projeto é de $ 600.000 para um período de três anos. Será financiado através de campanhas de doações para a Rare Village Foundation. Nós - os pais de crianças com mutações no ATP6 - temos a responsabilidade de organizar campanhas de angariação de fundos para o projeto. A Rare Village Foundation alocará esses fundos para a equipe de pesquisa.
https://give.rarevillage.org/campaign/cure-atp6/c322315
Ajude-nos a encontrar uma cura hoje
Nossos esforços para encontrar uma cura para a síndrome de Leigh devido a uma mutação MT-ATP6 são realizados financiando os esforços de médicos e pesquisadores que compartilham nossa paixão e impulso implacável para combater essa doença devastadora. 100% de suas doações são dedutíveis de impostos e irão diretamente para pesquisas dedicadas à síndrome de Leigh.
Muito obrigado por sua ajuda e apoio nesta batalha desigual!