AME é uma doença rara, que afeta os músculos do corpo e aos poucos vai perdendo os movimentos de ambos os membros, como uma doença degenerativa que pode levar a óbito. Tipo II caracterizada por fraqueza muscular e hipotonia resultante da degeneração e perda dos neurónios motores inferiores da medula espinhal e do núcleo do tronco cerebral. Spinraza pode oferecer para os pacientes melhora na função motora, bem como aumento da sobrevida para os mais grave!
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